Zgodnie z definicją zawartą na stronie Ministerstwa Zdrowia: „Program lekowy to świadczenie gwarantowane. Leczenie w ramach programu odbywa się z zastosowaniem innowacyjnych kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń gwarantowanych. Leczenie prowadzone jest w wybranych jednostkach chorobowych i obejmuje ściśle zdefiniowaną grupę pacjentów.” 

Co to jest i po co to się stosuje?
W większości krajów europejskich pacjenci odbierają swoje leki immunomodulacyjne w aptece, tak jak wszystkie inne leki. Wysokość refundacji jest różna i waha się od 40% (Grecja) do 100%. Szczęśliwie także Polska zalicza się do tych krajów, gdzie mamy pełną refundację wszystkich dostępnych preparatów. Po co nam te programy lekowe? Pacjenci muszą co miesiąc zwalniać się z pracy, jechać (często bardzo daleko) do szpitala, żeby tylko odebrać lek. Odpowiedzią na to pytanie jest użyte w definicji określenie: „kosztowne substancje”. To właśnie cena leku determinuje reglamentację tych preparatów. O tym kto „dostanie się do programu” decydują kryteria kwalifikacyjne, które niestety są węższe niż kryteria rejestracyjne leku, a zatem leczymy mniej osób niż faktycznie mogłoby z tego leczenia skorzystać. Wydawanie leków w ten sposób umożliwia większą kontrolę, kto dostaje leki i czy terapia przynosi efekty.

Coraz więcej, coraz dłużej.
Na szczęście treść programów lekowych ulega zmianie. Obowiązujące jeszcze kilka lat temu, zupełnie irracjonalne kryterium wieku zostało zniesione. Nie wszyscy dziś o tym pamiętają, ale jeszcze nie tak dawno osoby powyżej 40 roku życia miały dużo niższe szanse na leczenie, a terapia dzieci poniżej 16 lat w ogóle nie była refundowana. Leczenie trwało początkowo 2, potem 3, następnie 5 lat i wreszcie zupełnie zniesiono ograniczenie czasowe terapii. Niestety nie dotyczy to II linii (czyli fingolimodu i natalizumabu), gdzie nadal obowiązuje limit 5 lat. Rośnie liczba ośrodków prowadzących programy lekowe, razem z dziecięcymi jest ich już 134. A wydatki NFZ na ten cel systematycznie rosną. Jak bardzo, pokazuje zestawienie roku 2012, gdy na leczenie wydano 70 mln zł i roku 2016, gdy było to już 282 mln. Szacuje się, że terapią objętych jest już prawie 25% chorych. Do listy refundowanych preparatów dołączyły nowe, co umożliwia coraz bardziej zindywidualizowaną terapię. Kobiety, które przerwą leczenie ze względu na ciążę, mogą  je kontynuować po urodzeniu dziecka, bez potrzeby ponownej kwalifikacji i czekania w kolejce. To też jedna z pozytywnych zmian, które zaszły już w trakcie obowiązywania programów i o którą postulowało Polskie Towarzystwo Stwardnienia Rozsianego.

I linia.
Czy na prawdę konieczne jest, żeby pacjent pojawiał się w szpitalu raz w miesiącu? Gdy leki są tak drogie, płatnik (czyli NFZ) podchodzi ostrożnie do każdego wydawanego opakowania. Ale takie rozwiązanie naraża tysiące chorych na konieczność zwalniania się raz w miesiącu z pracy, dla wielu wiąże się to z podróżą do innego (czasem bardzo odległego) miasta i kosztami. Niepotrzebnie obciążony jest też personel medyczny, który marnuje w ten sposób dużo czasu. Wiele ośrodków deklaruje, że powstające u nich kolejki nie są spowodowane brakiem funduszy na leki, ale właśnie brakiem personelu do obsługi tych programów. 8 lutego bieżącego roku odbyła się w Warszawie konferencja „Programy lekowe w neurologii”, gdzie jedna z sesji była poświęcona właśnie stwardnieniu rozsianemu. Wśród rekomendowanych zmian wymieniano jeszcze aktualizację wytycznych obu programów o nowe kryteria diagnostyczne McDonalda oraz usunięcie obowiązku podawania kontrastu przy rutynowym badaniu rezonansem magnetycznym, w związku z doniesieniami EMA (Europejskiej Agencji Leków) o pozostawaniu jego niewielkich ilości w mózgu. Za zasadne uważa się natomiast podawanie go w sytuacji rzutu. Zwrócono także uwagę, że system SMPT (Rejestr powikłań i działań niepożądanych występujących w trakcie realizacji programu oraz kwalifikacji do monitorowania leczenia świadczeniobiorcy w programie lekowym) wymaga wykonania rezonansu przy każdorazowej zmianie leku z jednego na drugi, nawet jeśli powodem są np. miejscowe zmiany skórne. W tej sytuacji takie kosztowne badanie przecież badanie jest zupełnie pozbawione sensu. Środowisko lekarzy postuluje zmodyfikowanie  i uproszczenie tego systemu, którego wypełnianie kosztuje lekarza bardzo dużo czasu.

II linia
Głównym problemem w zakresie II linii leczenia jest oczywiście obowiązujący limit czasu trwania terapii, który ciągle wynosi tylko 60 miesięcy. Jeśli nic się nie zmieni – pierwsze osoby stracą refundowane leczenie już w kwietniu tego roku. Problem jest tym poważniejszy, że nagłe przerwanie terapii tymi preparatami grozi tzw. odbiciem, czyli gwałtownym pogorszeniem się stanu pacjenta. Lekarze alarmują także, że kryteria włączenia do II linii są bardzo rygorystyczne i wiele osób, które mogłyby skorzystać z leczenia, jest tej szansy pozbawionych. Z pośród wszystkich leczonych pacjentów którzy są na II linii jest tylko 9% – to bardzo mało w porównaniu z innymi krajami europejskimi. W przypadku pacjentów, u których wykryto obecność przeciwciał anty-JCV wciąż nie jest możliwe włączenie leczenia natalizumabem, natomiast leczenie fingolimodem przewidziane jest dopiero dla osób, które przeszły roczny cykl leczenia w ramach I linii. Co to oznacza? Pacjent z agresywnym przebiegiem choroby przez rok przyjmuje kosztowny i nieskuteczny w jego przypadku preparat, tylko ze względu na regulacje zawarte w treści programu lekowego. Neurolodzy dziecięcy postulują natomiast , aby fingolimod był, podobnie jak natalizumab, refundowany dla dzieci od 12 roku życia.

Idzie nowe.
W Europie zarejestrowano nowe leki na SM, w tym pierwszy, który ma potwierdzoną skuteczność u pacjentów z pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego. Ich producenci już wystąpili, bądź planują wystąpić z wnioskami o refundację do Ministerstwa Zdrowia. Jak nowe preparaty wpłyną na treść obowiązujących programów lekowych? Tego jeszcze nie wiadomo. Wielu lekarzy jest zwolennikami połączenia I i II linii, inni ostrzegają, że terapia SM staje się coraz bardziej skomplikowana i wymaga już dużej wiedzy i doświadczenia, powinna więc być prowadzona przede wszystkim przez duże ośrodki. Zbytnia centralizacja jest natomiast niewygodna dla pacjenta, chyba że kiedyś będzie on jeździł do szpitala tylko na kontrolę, a lek odbierał w aptece koło domu.