Stwardnienie rozsiane nie jest chorobą, która rozwija się według jednego schematu. Różne postaci SM, a także odmienne objawy u chorych wymagają indywidualnego podejścia do doboru terapii. W ostatnich tygodniach dzięki rejestracji leku okrelizumab, pojawiła się nowa szansa dla pacjentów.
Okrelizumab firmy Roche został zarejestrowany do stosowania w Unii Europejskiej w styczniu. To pierwszy i jedyny zatwierdzony produkt modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS) oraz ważna, nowa opcja terapeutyczna dla osób z aktywnością choroby w rzutowych postaciach (RRMS).
– Okrelizumab oferuje znacznie szerszy profil stosowania niż dotychczasowe leki aplikowane u pacjentów z postacią rzutowo-remisyjną. Jest to pierwszy lek, który może być stosowany u pacjentów z postacią pierwotnie postępującą stwardnienia rozsianego. Dotychczas nie mieliśmy żadnych możliwości oddziaływania farmakologicznego u tej grupy chorych. Dlatego jest to przełom w medycynie – powiedział w wywiadzie dla Medexpress.pl prof. Adam Stępień kierownik Kliniki Neurologii Wojskowego Instytutu Medycznego.
Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego który ma kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej (izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe) i aksonów komórek nerwowych, co może powodować niesprawność u chorych na SM. Badania przedkliniczne wskazują, że okrelizumab wiąże się z powierzchniowym białkiem CD20, które ulega ekspresji na określonych limfocytach B, natomiast nie na komórkach macierzystych ani plazmocytach , co sprzyja zachowaniu ważnych funkcji układu odpornościowego.
Okrelizumab jest podawany we wlewie dożylnym co 6 miesięcy. Pierwszą dawkę podaje się w postaci dwóch wlewów po 300 mg w odstępie 2 tygodni. Kolejne dawki podawane są w jednorazowych wlewach po 600 mg.
– To wspaniała wiadomość, że okrelizumab, który może w istotny sposób zmienić nasze myślenie o SM i jego leczeniu, został zarejestrowany w Unii Europejskiej. Do czasu zarejestrowania okrelizumabu osoby z pierwotnie postępującą postacią SM, które często musiały chodzić o lasce lub poruszać się na wózku inwalidzkim, rezygnowały z pracy lub wymagały opieki i nie było dla nich leczenia spowalniającego postęp choroby. Osoby z rzutowymi postaciami SM musiały często dokonywać trudnych, kompromisowych wyborów pomiędzy bezpieczeństwem stosowania leku a większą skutecznością. Okrelizumab jest podawany co 6 miesięcy bez konieczności uciążliwego monitorowania leczenia, co – jak mamy nadzieję umożliwi ludzim prowadzenie normalnego życia bez myślenia o terapii każdego dnia czy tygodnia – powiedział prof. Gavin Giovannoni z Barts and The London School od Medicine and Denistry, Queen Mary University w Londynie.
Rejestracja w UE opiera się na danych pochodzących z trzech rejestracyjnych badań klinicznych III fazy należących do programu badań ORCHESTRA, obejmujących 2388 pacjentów. Dane z dwóch identycznych badań III fazy prowadzonych w rzutowych postaciach SM (badanie OPERA I i OPERA II) wykazały, że okrelizumab miał wyższą skuteczność, a około 80% pacjentów pozostawało bez rzutów choroby oraz z istotnie spowolnioną progresją choroby w porównaniu z pacjentami przyjmującymi duże dawki interferonu beta-la w dwuletnim okresie leczenia kontrolowanego. Okrelizumab również istotnie zwiększał szanse na brak aktywności choroby u pacjentów , wzrost ten wyniósł 64% w badaniu OPERA I i 89% w badaniu OPERA II w porównaniu z dużymi dawkami interferonu beta-la (p<0,0001 i p<0,0001). W oddzielnym badaniu III fazy w pierwotnie postępującej postaci SM (badanie ORATORIO) okrelizumab był pierwszym i jedynym lekiem, który istotnie spowalniał postęp niepełnosprawności oraz zmniejszał objawy aktywności choroby w mózgu (zmiany widoczne w MRI) w porównaniu z placebo, przy medianie okresu obserwacji wynoszącej trzy lata.U pacjentów leczonych okrelizumabem prawdopodobieństwo progresji niesprawności utrzymującej się w okresie trzech miesięcy było o 24% niższe, a prawdopodobieństwo postępu niesprawności utrzymującej się w okresie sześciu miesięcy było niższe o 25% (odpowiednio p=0,0321 i p=0,0365). W porównaniu z placebo, okrelizumab również znacznie spowalniał progresję zaburzeń chodzenia o 29,4% , mierzoną testem szybkości chodu na odcinku 7,5 m (p=0,0404). Do najczęściej występujących działań niepożądanych okrelizumabu we wszystkich badaniach fazy III należały reakcje związane z wlewem i zakażenia górnych dróg oddechowych, przeważnie o nasileniu łagodnym lub umiarkowanym. Okrelizumab został zatwierdzony do stosowania w krajach Ameryki Północnej i Południowej, na Bliskim Wschodzie, w Europie Wschodniej a także w Australii i Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już ponad 30 tys pacjentów.
Najnowsze komentarze